高圣沙龙 | 第1044期：核酸药物的机遇和挑战

7月29日，高圣沙龙第1044期顺利举行，浙江海昶生物医药技术有限公司高级副总裁、核酸创新研究院院长杨永胜博士作为主讲嘉宾，带来了主题为“核酸药物的机遇和挑战”的精彩演讲。

 

杨博士分别就核酸药物简介、核酸行业所面临的挑战和海昶生物核心技术优势三部分内容作了详细介绍。

他表示，目前，核酸药物是一大全球热点研发领域。核酸药物主要分为寡核酸和mRNA。寡核酸药物又称小核酸药物一般在100nt以下，包括反义核糖核酸（ASO）、小干扰核糖核酸（siRNA）、微小核糖核酸（miRNA）等。

随后，杨博士在寡核酸药物的作用机制、上市产品情况、mRNA的发展历程、序列设计和质粒构建、mRNA体外生产和作用机制、开发管线等方面讲述了核酸药物的技术情况和优势，

已获批寡核苷酸药物及其适应症和种类

mRNA技术发展历程

杨博士提及，在充满机遇的同时，核酸药物也面临着一系列的挑战。第一，专利保护具有复杂性，一方面是核酸修饰与序列优化，另一方面是核酸递送系统包括脂质成分和比例，专利纠纷狼烟四起。第二，生产工艺的挑战，包括原料、设备、放大工艺。第三，供应链方面的挑战，供应链成分超百种，每一种都至关重要。第四，变异株导致整个疫情的走向难以预测。

核酸递送系统的挑战

 

专利纠纷狼烟四起

生产工艺的挑战—DS&DP

变异株导致整个疫情的走向难以预测

最后，杨博士介绍了海昶生物的核心优势，包括：稀缺的全球自主知识产权的递送技术；包括了多种创新靶点核酸药物的产品管线；复杂生产工艺的放大能力；中美欧盟申报的丰富经验；具有国际视野的精英团队。

海昶生物核心技术平台和专利技术

他重点介绍了公司核心技术平台QTsome^TM——利用四价（Quaternary）– 三价（Tertiary）阳离子脂质制备脂质纳米粒。与其他竞争者的脂质纳米粒技术相比，QTsomeTM具有pH值敏感的特性，通过引入在特定条件可电离的阳离子脂质，最大化核酸药物的负载并促进其在细胞内的递送。同时，QTsome^TM具有较稳定的脂质外层结构，保护核酸药物不受降解，并可在细胞内快速释放核酸药物，实现高效递送。全球范围内拥有自主递送技术的公司也仅有几家，QTsome^TM递送平台将是公司参与全球竞争的权杖，拥有独特的竞争优势。

管线方面，海昶生物囊括了小核酸药物、mRNA药物和高端复杂注射剂。在核酸研发管线中，ASO药物HC0301正在美国开展原发性肝癌临床开发（利用QTsome平台进行递送，美国I期临床，未来也将开发包括肾细胞癌（RCC），胶质母细胞瘤，卵巢癌，胃癌和胰腺癌在内的多个癌种的疗法），应用前景非常广阔，预计将是十亿级别的重磅炸弹药物。此外还布局了新冠mRNA加强针、新冠mRNA二价苗（QTsome递送系统）、个性化肿瘤疫苗以及通用型肿瘤疫苗等重磅品种。

分享结束后，杨博士与线上听众进行了热烈的交流互动，话题包括开发mRNA新冠疫苗的前景，无递送的ASO以及带递送的ASO两种药物的差别，公司QTsome和LNP的优势等。

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