解码核酸新药:东方高圣发布国内首份RNA疗法白皮书

1月21日,北京东方高圣控股股份有限公司联合国家生物药技术创新中心、苏州工业园区生物产业发展有限公司(BioBAY)举办《RNA疗法行业白皮书》发布会。白皮书聚焦RNA疗法的学术前沿进展、产业化关键技术与工艺等重要领域,探讨RNA疗法研发难点及发展趋势。发布会上,中国科学院院士谭蔚泓,苏州工业园党工委委员、管委会副主任倪乾,东方高圣董事长仇思念,BioBAY总裁殷建国共同为白皮书揭幕。

 

 

 

 

 
    传统的小分子药物常常受自身分子结构的制约而“难以成药”,大分子药物同样会受靶点本身无法靶向的制约而“不可成药”。RNA药物不仅能够打破 “难以成药性”的魔咒;还能大幅度扩展靶点范围,攻破“不可成药性”的屏障。
 
    中国科学院院士谭蔚泓在为《RNA疗法行业白皮书》作序时表示,自新冠疫情爆发以来,mRNA疫苗行业得到了飞速发展。以此为契机,mRNA技术的发展也突破了从科学的概念验证到行业的产品研发,并带动了整个核酸药物行业(特别是RNA疗法)的快速进展。从科学的角度来看,RNA分子既是遗传信息的载体,亦是蛋白质合成的媒介。从行业的角度来看,基于RNA开发的药物可以弥补大多数蛋白、抗体等大分子药物受限于不可成药靶点的缺陷,有望攻克尚无药物治疗的遗传疾病和其他难治疾病的难题,正成为现代新药第三次浪潮的弄潮儿。
 

 

 

 
    东方高圣董事长仇思念对《RNA疗法行业白皮书》作了介绍《RNA疗法行业白皮书》以小核酸药物与mRNA 疫苗的发展为例,详解了科学的发现是如何推动技术的进步,并从资本的角度对RNA 行业的市场规模、分布以及企业间的竞争格局进行解析,介绍了国内外核酸药物企业与相关上下游企业的发展情况、技术平台、管线布局以及对外合作与融资等信息。
 
    在技术层面上,国内起步晚,受限于技术积累较薄弱,在临床试验数量和专利方面与欧美国家有一定差距。尽管尚无本土企业自主研发的RNA药物获批上市,但在mRNA序列优化和递送系统领域都有所突破。环状RNA、自复制mRNA、激活RNA等处于研发较早期的技术还有赖于资本的支持,推动其快速发展。LNP(纳米脂质载体)由于脂材的免疫原性及组织积蓄等问题限制了疾病治疗上的应用,需要进一步优化改进。
 

    《RNA疗法行业白皮书》指出,RNA疗法全球市场规模呈快速增长趋势。现阶段mRNA疗法、环状RNA、自复制mRNA以及RNA药物递送技术领域较为资本青睐。在国外,以Moderna、BioNTech、CureVac为代表的知名药企掀起一股核酸药物研发热潮;在国内,中国“制药先锋”砥砺前行紧跟前沿技术蓄势待发,涌现出主诸如艾博生物、圣诺制药、吉玛基因等创新型企业

 

    发布会上,中国科学院院士谭蔚泓就“功能性核酸”作专题报告。此外,先博生物CMC负责人刘佳雯、圣诺医药副总经理田伟伟、环玛生物创始人杨赟、斯微生物创始人沈海法、江苏省疾病预防控制中心副主任朱凤才、海通证券首席分析师余文心分别作报告,从技术、研发、生产、资本等各个维度探讨RNA疗法行业创新之路。
 
    尽管当下专注RNA疗法研发的创新型企业仍是羽翼未丰,但他们更像是点点星火,终有一天将呈燎原之势,带动整个核酸药物产业的进一步发展。如今,包括RNA疗法在内的核酸药物、疫苗领域是东方高圣重点拓展的业务方向。2021年4月,“疫苗投行”东方高圣苏州公司成立,以苏州的生物医药创新土壤为重要根据地,用资本的方式,为国内前沿生物医药技术产业发展助力。

 

 

创建时间:2022-01-22